טיפול גנטי - גנום טלאי

כריסטיאן פוקס למדה עיתונאות ופסיכולוגיה בהמבורג. העורך הרפואי המנוסה כותב מאז 2001 מאמרי מגזין, חדשות וטקסטים עובדתיים על כל נושאי הבריאות שאפשר להעלות על הדעת. בנוסף לעבודתה ב-, כריסטיאנה פוקס פעילה גם בפרוזה. רומן הפשע הראשון שלה יצא לאור בשנת 2012, והיא גם כותבת, מעצבת ומפרסמת מחזות פשע משלה.

פוסטים נוספים של Christiane Fux כל תוכן נבדק על ידי עיתונאים רפואיים.

בתיאוריה, טעויות בחומר הגנטי כבר ניתן לתקן בצורה ממוקדת כיום. אבל טיפול גנטי עדיין בחיתוליו - הסיכונים גבוהים.

תקלות גנטיות מולדות או נרכשות הן הגורם למחלות רבות - ממחלות תורשתיות ועד סרטן. טיפול גנטי בדרך כלל נועד לפצות על או לתקן טעויות במרקם הגנטי.

טיפול החלפה - קוד קבוע

הדיסציפלינה העליונה של טיפול גנטי היא כנראה טיפול תחליפי. הנקודה היא להחליף גנים חולים בגוף לבריאים. במקרה האופטימלי, טיפול כזה צריך להיות מיושם רק פעם אחת.

לצורך טיפול תחליפי, אנשי מקצוע רפואיים צריכים לנתב גנים טיפוליים לתאי הגוף של המטופל. וירוסים ששיכללו תהליך כזה לרבייה משלהם משמשים בדרך כלל כרכבי תחבורה. ראשית, הנגיף מנותק כך שהוא לא גורם לחולה לחלות. זה מסיר את כל הגנים של הנגיף שעלולים להזיק לבני אדם. אבל זה עדיין לא עובד בצורה מושלמת: מחקרים הראו שוב ושוב קורסים מאוד קריטיים של המחלה. לכן מדענים עובדים על שיטות בהן הנגיפים מוחלפים במובילים מלאכותיים (וקטורים) תואמים יותר.

ניתן להזריק את המובילים לדם או לרקמה (in vivo), או שהרופאים לוקחים מהחולה תאים, ש"נדבקים "לאחר מכן בגנים הבריאים במעבדה ולאחר מכן נשתלים מחדש (ex vivo). לפעמים, כמו במקרה של סיסטיק פיברוזיס, ההצלחה הושגה גם עם תרסיס נשימה. אולם ההשפעות נמשכו כ -30 יום בלבד.

סיסטיק פיברוזיס היא מחלה מונוגנית שבה רק גן אחד פגום. החוקרים שמים כעת תקווה מיוחדת בריפוים. אולם עד כה השיטה היא חלום עתיד עבור רוב האנשים עם הגנים. טיפול גנטי עדיין בחיתוליו וכרוך בסיכונים גבוהים.

בגרמניה, לפיכך, מטופלים מסכני חיים, לרוב ילדים שאין להם שיטות ריפוי אחרות, מקבלים עדיפות לטיפול בגנט. הדוגמאות הידועות ביותר ליישום זה הן מחלות חיסון מונוגניות בהן רק גן אחד פגום, במיוחד מחלות של המערכת החיסונית.

עם אלה, תרומת מח עצם היא לעתים קרובות הסיכוי היחיד לריפוי. אך מציאת תורם מתאים לעיתים לוקחת זמן רב מדי, ואם מטופלים אינם מטופלים, החולים מתים צעירים מאוד. כחלק מטיפול גנטי, תאי מוח העצם מצוידים בגן המתאים ומוחזרים לגוף המטופל. זה כבר הצליח במקרים בודדים.

טיפול תוספי - אימון כוח לגנים

טיפול בתוספת עוסק בחיזוק תפקודי גנים מסוימים. דוגמה לכך היא הניסיון להבריח גנים לתאי החיסון המחזקים את ההגנה מפני סרטן. צורה זו של טיפול גנטי שימשה עד כה רק לעתים רחוקות מאוד מכיוון שהסיכונים שלה לא נחקרו כראוי.

טיפול בדיכוי - חותכים מטרידים

מטרת הטיפול בדיכוי הינה בדיוק ההפך: המטרה כאן היא לדכא באופן ספציפי פעילות גנטית לא בריאה. תחום יישום אפשרי יהיה טיפול באנשים הנגועים ב- HIV, העושה שימוש בטיפול גנטי כדי לעצור את התפשטות הארבעה בדם.